被誉为“医药界诺贝尔奖”的2025年度盖伦奖候选名单近日揭晓，全球生物医药领域的创新成果再度引发关注。在肿瘤治疗领域，卵巢癌因高复发率、高致死率长期被视为“妇科癌王”，而近年来针对这一疾病的药物研究突破，不仅为患者带来生存转机，更在学术层面推动了精准抗癌理论的实践与发展，成为生物医药创新的重要缩影。
盖伦奖背后：以科学价值定义医疗突破
盖伦奖由美国盖伦基金会设立，作为医药和生物医疗行业的最高荣誉，其评选标准始终聚焦“科学创新”与“健康影响”，而非商业数据。2025年候选名单涵盖的最佳生物技术产品、最佳药品等类别，均要求为近5年获美国FDA批准、对人类健康具有重大潜在影响的成果。这一评选逻辑恰恰呼应了卵巢癌治疗领域的研究内核——以严谨的科学证据攻克临床难题。
卵巢癌患者面临的最大挑战是复发后治疗困境：传统化疗在多次复发后疗效锐减，患者中位生存期往往不足1年。而近年来多款创新药物的涌现，正通过精准靶向机制打破这一僵局，其研究成果也因“解决未被满足的医疗需求”成为生物医药领域的关注焦点。
从实验室到临床：卵巢癌药物的学术突破路径
在卵巢癌治疗的创新浪潮中，多款药物通过大规模临床研究验证了其学术价值，为精准医疗提供了坚实的循证医学依据。
个体化维持治疗：延长无进展生存期的关键
PARP抑制剂的应用是卵巢癌治疗的里程碑式突破。复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授牵头的NORA研究，首次在国际上证实了尼拉帕利在我国铂敏感复发卵巢癌患者中的疗效。研究采用“个体化起始剂量”方案，使总人群疾病进展或死亡风险降低68%，中位无进展生存期显著延长。这一成果不仅填补了中国患者数据空白，更通过剂量优化探索，为不同体重、血小板计数患者的安全用药提供了科学参考，被纳入国际临床实践指南。
我国原研PARP抑制剂氟唑帕利的FZOCUS-1研究则创新性采用“三臂设计”，对比单药维持、联合抗血管生成药物与安慰剂的疗效差异。结果显示，氟唑帕利单药即可显著改善晚期患者一线化疗后的无进展生存期，其独特的分子结构创新在保证活性的同时提升了药物稳定性，为原研药物的研发提供了“结构-疗效”优化的范本。
跨耐药壁垒：新型药物改写复发患者命运
对于多重耐药的复发性卵巢癌患者，抗体偶联药物（ADC）的出现展现出“精准爆破”的潜力。在欧洲肿瘤年会（ESMO）公布的PICCOLO研究中，靶向FRα蛋白的ADC药物 mirvetuximab soravtansine（Elahere）对铂敏感、FRα阳性的复发性患者展现出强大疗效：超85%患者肿瘤缩小，51.9%实现显著缓解，中位生存期达27.2个月，较传统治疗翻倍。更值得关注的是，无论患者HRD基因状态（反映癌细胞DNA修复能力）如何，甚至在既往接受过PARP抑制剂、贝伐单抗治疗的耐药人群中，该药仍能保持稳定疗效，突破了传统治疗的“耐药瓶颈”，为跨治疗线的精准干预提供了新思路。
学术价值延伸：从治疗创新到理论深化
这些药物研究的意义远不止于临床疗效的提升，更在学术层面推动了癌症治疗理论的发展。
✿验证“合成致死”理论：PARP抑制剂通过抑制肿瘤细胞DNA修复机制，选择性杀伤BRCA突变等DNA修复缺陷细胞，为“合成致死”这一基础研究理论提供了完美的临床验证，架起了基础研究与临床应用的桥梁。
✿细化精准治疗分层：多项研究通过基因检测（如HRD、BRCA突变）、生物标志物（如FRα蛋白）的分析，明确了不同药物的最佳获益人群，使“基于生物标志物的治疗决策”从概念落地为临床常规，推动卵巢癌治疗进入“分型而治”的新阶段。
✿推动多学科交叉创新：ADC药物的成功得益于免疫学（抗体靶向）与细胞毒性药物（杀伤 payload）的技术融合，其研发思路为其他实体瘤的靶向治疗提供了可借鉴的“模块化设计”范式。
随着盖伦奖最终结果的临近，卵巢癌治疗药物的创新成果能否获此殊荣备受期待。但无论奖项归属如何，这些研究已用扎实的数据证明：从基础研究的理论突破，到临床方案的优化迭代，再到患者生存质量的切实改善，生物医药创新的核心始终是“以科学之力攻克疾病”。未来，随着更多跨学科技术的融合与转化，卵巢癌治疗或将迎来更精准、更高效的新时代。
文章来源：综合整理盖伦奖官网、药明康德、盛诺一家
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