诸多顽固的障碍仍在阻碍针对一系列女性更年期症状的药物研发。近年来，更年期话题已走出阴影，进入公众视野。人们越来越愿意谈论潮热和盗汗等问题，而一批承诺能缓解多种症状的远程医疗初创企业如雨后春笋般涌现，催生出价值高达170 亿美元的更年期用药市场[1-2]。
但治疗需求仍远非科学进展可及，根深蒂固的结构性障碍正困扰着女性健康领域。安永全球及美洲健康业务负责人Kim Dalla Torre 表示，人们已挺身而出，正试图在特定领域产生影响。
在研究方面，女性健康领域历来投入不足[3]。据世界经济论坛称，即使在今天，私营医疗资金中仅约6%用于女性健康，这阻碍了创新[4]。Dalla Torre 指出，女性在临床研究中的代表性仍然不足[5]，而医生在制定治疗决策时，也因证据基础有限而束手束脚。各类药企纷纷介入，力图填补这一空白。尽管一些主流医疗保健机构已扩大了针对更年期的护理选择[6]，但也有大量小型企业涌入该领域，销售未经证实的保健食品和产品，这些产品占据了更年期市场支出的绝大部分[7]。
近期发表在《英国医学杂志》（BMJ）上的一篇文章，对昂贵的激素检测套餐日益普及表示担忧，包括美国妇产科医师学会在内的多个医学协会都认为这种检测毫无必要[8]。这些检测费用高达数百美元，但临床价值有限，原因在于激素治疗并没有明确的时间窗口。尽管如此，这些毫无必要的检测却被用来为那些未经有效性和安全性验证的个体化激素治疗方案提供依据。研究者指出，这一现象反映了女性健康领域商业化带来的更广泛问题，也标志着该领域正逐渐偏离循证医学规范。在制药行业缺乏研发投入的情况下，可能仍将是该领域未来面临的一大挑战。
对于很多制药公司，更年期用药研发一直坎坷，部分原因在于症状的异质性。据估计，全美每天约有6000 名女性进入更年期，但她们的体验各不相同[9]。有些人会出现潮热和盗汗等令人衰弱的血管运动症状，而另一些人则表现为脑雾和睡眠障碍。“目前没有一种疾病值得企业投入资金，并断言‘这就是我在女性健康领域能获得投资回报的地方’……没有一种药物能够解决这个问题，”Dalla Torre 表示。激素替代疗法（HRT）仍是医生用于缓解症状的主要治疗手段之一，在一度失宠后，又重新兴起。20 世纪90 年代，HRT 曾被广泛誉为解决更年期诸多问题的良方。但这一局面在2002 年急转直下，当时研究者因担忧HRT 会增加乳腺癌、心脏病和卒中等严重疾病的风险， 而叫停了大型研究项目“ 妇女健康计划” （ Women’s Health Initiative）[10]。但对这些研究结果的新分析揭示了HRT 更为复杂的图景，包括认识到治疗的获益风险与治疗时机密切相关[11]。
Dalla Torre 非常希望看到生物技术公司聚焦这一领域。一旦这种情况开始发生，大型制药公司就能接过接力棒并持续拓展这一领域。一些药物开发机构也在该领域孜孜不倦地耕耘。最近，2025 年10月拜耳公司获批了一款用于治疗潮热的新药Lynkuet[12]。这款针对NK1 和NK3 受体的药物，今后将与2023 年上市的安斯泰来公司同样针对NK3 受体的药品Veozah 展开竞争。拜耳预计Lynkuet 的年销售额将超过10 亿美元。Veozah 近期因罕见但严重的肝脏并发症收到FDA 安全警告[13]，销售情况低于预期[14]，同时面临医保报销方面的复杂问题。更多选择可能正在酝酿中，例如，AbCellera 针对NK3R 受体的II期药品[15]。不过，Dalla Torre 指出，由于潮热属于临床中疗效更易量化的适应症，因此成为药物开发机构更容易攻克的目标。而在其他领域，女性将需要更具有个体化的治疗方案。“如果我们能像看待CAR-T疗法那样看待女性健康，即作为一种个体化医疗，并根据患者的具体需求和症状量身定制解决方案，我们就能取得更大的进展，”Dalla Torre 表示。
Dalla Torre 指出，该领域需要更好地梳理那些对女性影响尤为显著的相互关联疾病（如自身免疫性疾病和阿尔茨海默病）之间的关联，进而进行更深入的研究以寻找解决方案。与此同时，女性正在尽自己所能来管理更年期症状，并寻找属于自己的答案。Dalla Torre 认为，女性关注的是实际效果，她们阅读博客，与亲友交流，她们依据的是个案证据，说到底，相关研究尚不充分。要为她们提供更好的选择，就意味着需要采集更多证据，而这要求降低参与临床试验的门槛。由于女性往往因工作和照顾子女及年迈父母的责任，鲜有空闲时间，因此临床试验需要对女性更加便利。还需采取更多措施，提高女性的认知，让她们明白更年期症状不应是必须默默忍受的事情。据梅奥诊所统计，约80%出现这些症状的女性并未向医生寻求帮助。制药企业也需发挥作用[16]。
Dalla Torre 非常希望看到一些生物技术公司能专注于这一领域。一旦这种趋势形成，大型制药公司就能接过重任，并不断扩大规模，从而在全球范围内产生更大的影响。